Νέα θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία

«Παρελθόν» αποτελεί η δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια νόσος του αίματος που προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο, όπως ανακοίνωσε άλλη μια αμερικανική επιστημονική ομάδα ότι την θεράπευσε σε πειραματόζωα.

Η γενετική θεραπεία διόρθωσε τη γονιδιακή μετάλλαξη στα αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα (τα πρόδρομα κύτταρα που ωριμάζουν σε ερυθροκύτταρα), έτσι ώστε τα νέα κύτταρα να γίνουν και πάλι υγιή και να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.

Οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια, με επικεφαλής τον αναπληρωτή καθηγητή παιδιατρικής Μάθιου Πορτέους, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό "Nature", κατάφεραν να διορθώσουν τη γενετική βλάβη, χρησιμοποιώντας την ισχυρή νέα μέθοδο γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas9.